Arzneimittelprüfung und Biometrie
Der Weg eines Wirkstoffs von der präklinischen Prüfung über die klinischen Phasen bis zur Zulassung, dazu Studiendesign, biometrische Auswertung und die Bewertung des Zusatznutzens.
Ein neuer Wirkstoff durchläuft eine geregelte Abfolge. Präklinische Untersuchungen an Zellen, isolierten Organen und Tieren klären Wirkprofil und Toxizität, bevor klinische Prüfungen am Menschen in aufeinander aufbauenden Phasen Verträglichkeit, Dosierung und Wirksamkeit belegen. Mit der Zulassung endet die Prüfung nicht: Seltene Nebenwirkungen zeigen sich oft erst in der breiten Anwendung und werden über die Pharmakovigilanz erfasst.
Ob eine Studie eine belastbare Aussage liefert, hängt von Planung und Auswertung ab. Randomisierung und Verblindung verringern systematische Fehler, Kenngrößen wie Konfidenzintervall, p-Wert oder Number needed to treat machen Effekte quantifizierbar. Darauf baut die Nutzenbewertung auf. Sie ordnet Studienergebnisse nach ihrer Evidenzstärke und fragt, ob ein neues Arzneimittel gegenüber der bisherigen Standardtherapie einen Zusatznutzen bietet. Die einzelnen Wirkstoffklassen und ihre Pharmakokinetik werden in den übrigen Themen des Fachs behandelt.
Der Entwicklungsweg eines Arzneistoffs vom Target über präklinische und klinische Prüfung bis …
Wie kontrollierte Studien gegen Verzerrungen abgesichert werden und mit welchen statistischen Größen …
Wie aus Studienergebnissen eine Aussage über den therapeutischen Stellenwert wird: evidenzbasierte Medizin …